Autoridades de saúde dos Estados Unidos deram um passo histórico ao aprovar a primeira terapia genética voltada para tratar uma forma rara de perda auditiva hereditária. O medicamento, desenvolvido pela Regeneron, recebeu aval da Food and Drug Administration e passa a ser uma nova alternativa para pacientes com surdez causada por mutações no gene OTOF.
Batizado de Otarmeni, o tratamento é direcionado a casos severos e profundos de deficiência auditiva presentes desde os primeiros meses de vida. O gene OTOF é responsável pela produção de uma proteína essencial na transmissão de sinais sonoros do ouvido interno para o cérebro. Quando essa função falha, a comunicação auditiva fica comprometida.
Como funciona a terapia
A inovação utiliza engenharia genética para corrigir o problema na origem. Em um procedimento único, o paciente recebe uma injeção diretamente no ouvido interno, onde é inserida uma cópia funcional do gene afetado. A expectativa é que, com isso, as células voltem a transmitir corretamente os estímulos sonoros.
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Resultados animadores em estudo clínico
A aprovação foi baseada em testes realizados com 20 crianças e adolescentes, com idades entre 10 meses e 16 anos. Após o acompanhamento, cerca de 80% dos participantes apresentaram melhora significativa na audição, indicando potencial de reversão do quadro em parte dos casos.
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Doença rara e impacto mais amplo
A condição tratada é considerada rara: estima-se que cerca de 50 recém-nascidos por ano nos Estados Unidos apresentem esse tipo específico de perda auditiva associada ao OTOF. No entanto, de forma mais ampla, a deficiência auditiva congênita afeta entre duas e três crianças a cada mil nascimentos, sendo que mais da metade dos casos está ligada a fatores genéticos.
Embora terapias genéticas costumem ter custo elevado, frequentemente na casa de milhões de dólares, a empresa informou que pretende disponibilizar o tratamento gratuitamente para pacientes elegíveis no país, ao menos nesta fase inicial.
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