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Ciências

Nova terapia genética devolve visão a crianças com cegueira congênita

By Beatriz Aguiar
fevereiro 24, 2025
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    Cientistas da University College London, em parceria com o Hospital do Olho de Moorfields, desenvolveram uma terapia genética capaz de restaurar a visão de crianças nascidas com uma condição rara que leva à cegueira desde o nascimento (Foto: Unsplash)
    Cientistas da University College London, em parceria com o Hospital do Olho de Moorfields, desenvolveram uma terapia genética capaz de restaurar a visão de crianças nascidas com uma condição rara que leva à cegueira desde o nascimento (Foto: Unsplash)

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    Beatriz Aguiar
    Beatriz Aguiar
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    Cientistas da University College London, em parceria com o Hospital do Olho de Moorfields, desenvolveram uma terapia genética capaz de restaurar a visão de crianças nascidas com uma condição rara que leva à cegueira desde o nascimento (Foto: Unsplash)
    Cientistas da University College London, em parceria com o Hospital do Olho de Moorfields, desenvolveram uma terapia genética capaz de restaurar a visão de crianças nascidas com uma condição rara que leva à cegueira desde o nascimento (Foto: Unsplash)
    O tratamento consiste na inserção de um gene saudável na retina, permitindo que as células oculares voltem a funcionar normalmente (Foto: Unsplash)
    O tratamento consiste na inserção de um gene saudável na retina, permitindo que as células oculares voltem a funcionar normalmente (Foto: Unsplash)
    O estudo foi realizado com quatro crianças diagnosticadas com uma mutação no gene AIPL1, essencial para a saúde da retina (Foto: Unsplash)
    O estudo foi realizado com quatro crianças diagnosticadas com uma mutação no gene AIPL1, essencial para a saúde da retina (Foto: Unsplash)
    Essa alteração genética causa uma forma severa de distrofia retiniana, deixando os pacientes incapazes de enxergar além de luz e sombra (Foto; Unplash)
    Essa alteração genética causa uma forma severa de distrofia retiniana, deixando os pacientes incapazes de enxergar além de luz e sombra (Foto; Unplash)
    Para reverter esse quadro, os pesquisadores aplicaram o gene funcional por meio de um vírus modificado, que transportou o material genético até as células oculares (Foto: Unsplash)
    Para reverter esse quadro, os pesquisadores aplicaram o gene funcional por meio de um vírus modificado, que transportou o material genético até as células oculares (Foto: Unsplash)

    Cientistas da University College London, em parceria com o Hospital do Olho de Moorfields, desenvolveram uma terapia genética capaz de restaurar a visão de crianças nascidas com uma condição rara que leva à cegueira desde o nascimento. O tratamento consiste na inserção de um gene saudável na retina, permitindo que as células oculares voltem a funcionar normalmente.

    O estudo foi realizado com quatro crianças diagnosticadas com uma mutação no gene AIPL1, essencial para a saúde da retina. Essa alteração genética causa uma forma severa de distrofia retiniana, deixando os pacientes incapazes de enxergar além de luz e sombra. Para reverter esse quadro, os pesquisadores aplicaram o gene funcional por meio de um vírus modificado, que transportou o material genético até as células oculares.

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    Os resultados foram promissores: após quatro anos de acompanhamento, todas as crianças tratadas apresentaram melhora significativa na visão no olho que recebeu a terapia. O outro olho, não tratado, continuou a deteriorar-se, evidenciando a eficácia da abordagem.

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    Publicado na revista The Lancet, o estudo reforça o potencial da terapia genética no combate à cegueira infantil. No Reino Unido, um tratamento semelhante para outra mutação genética já está disponível no sistema público de saúde, e a expectativa é que essa nova técnica possa, em breve, beneficiar ainda mais pacientes ao redor do mundo.

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