Na última quinta-feira (24), um estudo inovador indicou a viabilidade da edição de genes defeituosos em células cerebrais fetais, uma técnica que pode interromper a progressão de doenças do neurodesenvolvimento, como a síndrome de Angelman e a síndrome de Rett, antes do nascimento. Realizado pela equipe da UC Davis, nos Estados Unidos, a pesquisa busca aplicar essa tecnologia em tratamentos de condições genéticas diagnosticáveis durante testes pré-natais.
O objetivo é administrar terapias no útero, visando minimizar danos ao sistema nervoso em desenvolvimento. Os cientistas enfatizam que a correção das células cerebrais é mais eficaz antes da formação completa da barreira hematoencefálica nos recém-nascidos, o que torna a intervenção no útero uma prioridade.
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Utilizando camundongos como modelo, a equipe injetou nanopartículas lipídicas contendo mRNA nos ventrículos do cérebro fetal. Esse mRNA traduz-se em CAS9, uma proteína que atua como uma “tesoura” para a edição genética. Os pesquisadores observaram que o CAS9 editou com sucesso o gene associado à síndrome de Angelman.
Acompanhando o progresso, os cientistas identificaram a edição de 30% das células-tronco cerebrais no modelo animal, demonstrando que as nanopartículas foram absorvidas pelas células em desenvolvimento. À medida que o desenvolvimento fetal prosseguia, essas células-tronco proliferaram e se reorganizaram, formando o sistema nervoso central.
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“Essa abordagem é promissora para tratar condições genéticas que afetam o sistema nervoso central. É possível que ao nascer, muitos neurônios já estejam corrigidos, permitindo que o bebê entre no mundo sem sintomas”, afirmou Aijun Wang, um dos pesquisadores, em um comunicado da UC Davis.
Ele acrescentou que “neurônios com mutações podem ser eliminados, permitindo que células saudáveis se proliferem, o que poderia aumentar a eficácia terapêutica. Compreender como as células funcionam nos permitirá trabalhar em harmonia com seus processos naturais”. As descobertas sobre essa forma de edição genética foram publicadas na revista ACS Nano.
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